2026年4月8日，国际学术期刊《自然》(Nature)在线发表了一项由上海科技大学、广西医科大学第一附属医院、复旦大学和正序生物合作完成的重磅临床研究成果：一种不切割DNA双链的新型基因编辑技术，在治疗重症β-地中海贫血中取得进展。所有接受治疗的输血依赖型患者，均在短期内摆脱了规律输血，恢复了自身造血能力。
此次研究报告了5名输血依赖型患者的临床结果。所有患者接受单次治疗后平均16天摆脱输血依赖，治疗后3个月总血红蛋白浓度恢复至接近健康人水平，当前所有患者已持续摆脱输血超过12个月，首位患者超过28个月。
华福证券指出，基因编辑疗法能从根源上修正遗传缺陷，理论上单次治疗即可带来终身性治愈效果，与现有需重复给药的小分子药物、RNAi、ASO疗法形成本质区别。以ATTR领域为例，辉瑞氯苯唑酸国内年化治疗费用约19.8万元、Alnylam的AMVUTTRA美国年化费用约48万美元，均需定期给药；体内基因编辑若实现单次注射长期起效，将对现有治疗格局形成颠覆性替代。
去年基因编辑领域大额BD交易持续涌现：2025年6月礼来以最高13亿美元收购Verve Therapeutics；2024年8月尧唐生物与信立泰就PCSK9靶点产品达成近10.35亿元BD交易，凸显该赛道资本关注度持续升温。
上游核心环节涵盖基因编辑工具开发、LNP递送系统及病毒载体制备；中游为临床前及临床CRO/CDMO服务；下游为医院及专科诊疗中心。
具体公司中，据上市公司公告、互动平台及券商研报表示，
西藏药业：公司与关联方康哲药业合计持有锐正基因51%股权实现控股，锐正基因旗下ART001针对ATTR适应症，国内已进入临床一/二期、美国已获IND并取得孤儿药认定及再生医学先进疗法认定。
贝达药业：间接参股的中科奥格是我国异种移植领军企业，长期致力于异种移植供体猪的深度研发，培育国内最大的基因编辑低免疫原性供体猪种群，开发可供移植的猪肾脏、肝脏、心脏、皮肤、红细胞等器官、组织和细胞治疗技术。
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